Финансирование лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями: изменения на региональном уровне

Введение. Финансирование лекарственного обеспечения (ЛО) пациентов с редкими заболеваниями остаётся одной из главных тем в здравоохранении с момента возникновения в законодательстве Российской Федерации самого понятия «редкое (орфанное) заболевание» в 2011 г.

Цель исследования — определить, как изменилось финансирование ЛО пациентов с редкими болезнями из «Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности», на региональном уровне в связи с передачей ряда заболеваний из данного списка на федеральное финансирование.

Материал и методы. В настоящей статье представлены данные о финансировании ЛО пациентов с редкими заболеваниями из данного Перечня из средств бюджетов субъектов РФ до принятия решения (2018 г.) о перераспределении полномочий между РФ и органами государственной власти субъектов РФ и последовательной передаче на федеральный уровень ЛО пациентов с гемолитико-уремическим синдромом, мукополисахаридозом I, II, VI типов, юношеским артритом с системным началом, апластической анемией неуточнённой, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта–Прауэра) и после данного решения (2020 г.).

Результаты. В 2020 г. только в 2 субъектах РФ расходы на ЛО пациентов с редкими болезнями из «Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности», на региональном уровне превысили 500 млн руб. в сравнении с 6 регионами в 2018 г. Кроме того, порог в 200 млн руб. был превышен во всех регионах, вошедших в список 20 субъектов РФ с наибольшими расходами на ЛО пациентов с данными редкими болезнями на региональном уровне в 2018 г., в то время как в 2020 г. только 15 регионов потратили в данном направлении больше отмеченного порога.

Ограничения исследования. Количество субъектов РФ с наибольшими расходами на ЛО пациентов с редкими заболеваниями из средств регионального бюджета было ограничено 20 регионами в 2018 и 2020 гг.

Заключение. Последовательная федерализация ЛО пациентов с отдельными редкими заболеваниями в 2019–2020 гг. привела к снижению финансирования ЛО редких болезней со стороны субъектов РФ.

Соблюдение этических стандартов. Исследование не требует представления заключения комитета по биомедицинской этике или иных документов.

Участие авторов:
Комаров И.А. — концепция и дизайн исследования, сбор, обработка материала, написание текста, 
редактирование;
Красильникова Е.Ю. — концепция и дизайн исследования, сбор, обработка материала, написание текста, редактирование;
Александрова О.Ю. — концепция и дизайн исследования, сбор, обработка материала;
Зинченко Р.А. — концепция и дизайн исследования, сбор, обработка материала;
Куцев С.И. — концепция и дизайн исследования, сбор, обработка материала.
Все авторы — утверждение окончательного варианта статьи, ответственность за целостность всех частей статьи.

Финансирование. Исследование выполнено в рамках государственного задания Минобрнауки России.

Конфликт интересов. Авторы декларируют отсутствие явных и потенциальных конфликтов интересов в связи с публикацией данной статьи.

Поступила 11.02.2022
Принята в печать 23.03.2022
Опубликована 28.04.2023

1. Соколов А.А., Александрова О.Ю. Нормативно-правовое регулирование медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями. Стандарты медицинской помощи и клинические рекомендации. Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2019; (7–8): 3–16. https://doi.org/10.26347/1607-2502201907-08003-016 EDN: https://elibrary.ru/gakska

2. Комаров И.А., Красильникова Е.Ю., Селезнев Г.И. Финансирование в субъектах РФ лекарственного обеспечения пациентов с жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. Актуальность стандартизации финансирования с участием бюджетов федерального и регионального уровней. Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2019; (7–8): 86–98. https://doi.org/10.26347/1607-2502201907-08086-098 EDN: https://elibrary.ru/zsjirq

3. Stolk P., Willemen M.J., Leufkens H.G. Rare essentials: drugs for rare diseases as essential medicines. Bull. World Health Organ. 2006; 84(9): 745–51. https://doi.org/10.2471/blt.06.031518

4. Taruscio D., Vittozzi L., Stefanov R. National plans and strategies on rare diseases in Europe. Adv. Exp. Med. Biol. 2010; 686: 475–91. https://doi.org/10.1007/978-90-481-9485-8_26

5. Miller K.L., Lanthier M. Investigating the landscape of US orphan product approvals. Orphanet. J. Rare Dis. 2018; 13(1): 183. https://doi.org/10.1186/s13023-018-0930-3

6. Balwani M., Wang B., Anderson K.E., Bloomer J.R., Bissell D.M., Bonkovsky H.L., et al. Acute hepatic porphyrias: Recommendations for evaluation and long-term management. Hepatology. 2017; 66(4): 1314–22. https://doi.org/10.1002/hep.29313

7. Rigor J., Pinto S.A., Martins-Mendes D. Porphyrias: A clinically based approach. Eur. J. Intern. Med. 2019; 67: 24–9. https://doi.org/10.1016/j.ejim.2019.06.014

8. Соколов А.А. Проблема редких болезней — результат и стимул прогресса в области биологии и медицины. Менеджер здравоохранения. 2012; (1): 8–14. https://www.elibrary.ru/owyhvv

9. Воробьев П.А. Редкие заболевания у взрослых. Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2016; (3–4): 3–9. https://www.elibrary.ru/vvwkjl

10. Соколов А.А., Александрова О.Ю., Кадыров Ф.Н. Высокотехнологичная медицинская помощь больным редкими заболеваниями — проблемы организации и финансирования. Менеджер здравоохранения. 2016; (6): 60–9. https://elibrary.ru/wmotmp