rfhealthЗдравоохранение Российской ФедерацииHealth care of the Russian Federation0044-197X2412-0723Federal Scientific Center of Hygiene named after F.F. Erisman10.47470/0044-197X-2023-67-2-106-110xqlujmrfhealth-1176Research ArticleОРГАНИЗАЦИЯ ЗДРАВООХРАНЕНИЯHEALTH CARE ORGANIZATIONФинансирование лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями: изменения на региональном уровнеDrug maintenance financing of patients with rare diseases: changes on the regional levelhttps://orcid.org/0000-0002-1518-184XКомаровИлья АлександровичKomarovIlya A.

Канд. фарм. наук, ст. науч. сотр., ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н.А. Семашко» Министерства науки и высшего образования Российской Федерации, 105064, Москва.

e-mail: iliya_komarov@mail.ru 

MSc, PhD, senior researcher, N.A. Semashko National Research Institute of Public Health, Moscow, 105064, Russian Federation.

e-mail: iliya_komarov@mail.ru 

iliya_komarov@mail.ruhttps://orcid.org/0000-0002-9813-7085КрасильниковаЕлена Ю.KrasilnikovaElena Yu.noemail@neicon.ruhttps://orcid.org/0000-0002-0761-1838АлександроваОксана Ю.AleksandrovaOksana Yu.noemail@neicon.ruhttps://orcid.org/0000-0003-3586-3458ЗинченкоРена А.ZinchenkoRena A.noemail@neicon.ruhttps://orcid.org/0000-0002-3133-8018КуцевСергей И.KutsevSergey I.noemail@neicon.ruФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н.А. Семашко» Министерства науки и высшего образования Российской ФедерацииРоссияN.A. Semashko National Research Institute of Public HealthRussian FederationФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н.А. Семашко» Министерства науки и высшего образования Российской Федерации; ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. академика Н.П. БочковаРоссияN.A. Semashko National Research Institute of Public Health; Research Centre for Medical GeneticsRussian FederationФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. академика Н.П. БочковаРоссияResearch Centre for Medical GeneticsRussian Federation202328042023672106110Copyright © Комаров И.А., Красильникова Е.Ю., Александрова О.Ю., Зинченко Р.А., Куцев С.И., 20232023Комаров И.А., Красильникова Е.Ю., Александрова О.Ю., Зинченко Р.А., Куцев С.И.Komarov I.A., Krasilnikova E.Y., Aleksandrova O.Y., Zinchenko R.A., Kutsev S.I.Данная работа распространяется под лицензией Creative Commons Attribution 4.0.This work is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 License.https://www.rfhealth.ru/jour/article/view/1176Введение

Введение. Финансирование лекарственного обеспечения (ЛО) пациентов с редкими заболеваниями остаётся одной из главных тем в здравоохранении с момента возникновения в законодательстве Российской Федерации самого понятия «редкое (орфанное) заболевание» в 2011 г.

Цель исследования — определить, как изменилось финансирование ЛО пациентов с редкими болезнями из «Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности», на региональном уровне в связи с передачей ряда заболеваний из данного списка на федеральное финансирование.

Материал и методы

Материал и методы. В настоящей статье представлены данные о финансировании ЛО пациентов с редкими заболеваниями из данного Перечня из средств бюджетов субъектов РФ до принятия решения (2018 г.) о перераспределении полномочий между РФ и органами государственной власти субъектов РФ и последовательной передаче на федеральный уровень ЛО пациентов с гемолитико-уремическим синдромом, мукополисахаридозом I, II, VI типов, юношеским артритом с системным началом, апластической анемией неуточнённой, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта–Прауэра) и после данного решения (2020 г.).

Результаты

Результаты. В 2020 г. только в 2 субъектах РФ расходы на ЛО пациентов с редкими болезнями из «Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности», на региональном уровне превысили 500 млн руб. в сравнении с 6 регионами в 2018 г. Кроме того, порог в 200 млн руб. был превышен во всех регионах, вошедших в список 20 субъектов РФ с наибольшими расходами на ЛО пациентов с данными редкими болезнями на региональном уровне в 2018 г., в то время как в 2020 г. только 15 регионов потратили в данном направлении больше отмеченного порога.

Ограничения исследования

Ограничения исследования. Количество субъектов РФ с наибольшими расходами на ЛО пациентов с редкими заболеваниями из средств регионального бюджета было ограничено 20 регионами в 2018 и 2020 гг.

Заключение

Заключение. Последовательная федерализация ЛО пациентов с отдельными редкими заболеваниями в 2019–2020 гг. привела к снижению финансирования ЛО редких болезней со стороны субъектов РФ.

Соблюдение этических стандартов. Исследование не требует представления заключения комитета по биомедицинской этике или иных документов.

Участие авторов

Участие авторов: Комаров И.А. — концепция и дизайн исследования, сбор, обработка материала, написание текста, редактирование; Красильникова Е.Ю. — концепция и дизайн исследования, сбор, обработка материала, написание текста, редактирование; Александрова О.Ю. — концепция и дизайн исследования, сбор, обработка материала; Зинченко Р.А. — концепция и дизайн исследования, сбор, обработка материала; Куцев С.И. — концепция и дизайн исследования, сбор, обработка материала. Все авторы — утверждение окончательного варианта статьи, ответственность за целостность всех частей статьи.

Финансирование

Финансирование. Исследование выполнено в рамках государственного задания Минобрнауки России.

Конфликт интересов

Конфликт интересов. Авторы декларируют отсутствие явных и потенциальных конфликтов интересов в связи с публикацией данной статьи.

Поступила 11

Поступила 11.02.2022Принята в печать 23.03.2022Опубликована 28.04.2023

Introduction

Introduction. Financing of drug maintenance for patients with rare diseases has been remained one of the main topics in Russian Federation (RF) healthcare.

The aim of this article is to present data regarding financing of drug maintenance for patients with life-threatening and chronic progressive rare diseases leading to a reduced life expectancy and disability.

Materials and methods

Materials and methods. There are considered changes in regional financing structure before (2018) and after (2020) the decision on the redistribution of drug maintenance financing from regional to the federal level for patients with hemolytic uremic syndrome, mucopolysaccharidosis type I, II, VI, juvenile arthritis with systemic onset, unspecified aplastic anemia, hereditary deficiency of factors II (fibrinogen), VII (labile), X (Stuart–Prower).

Results

Results. Over 2020, only in 2 regions of the Russian Federation, the cost of drug provision for patients with rare diseases from the “List of life-threatening and chronic progressive rare (orphan) diseases leading to a reduction in life expectancy of citizens or their disability” at the regional level exceeded 500 million rubles in comparison with 6 regions in 2018. In addition, the threshold of 200 million rubles was exceeded in all regions included in the list of 20 regions of the Russian Federation with the highest expenses for drug provision of patients with mentioned rare diseases at the regional level in 2018, while in 2020, only 15 regions spent more than the indicated threshold.

Limitations

Limitations. The number of Russian regions with large expenditures from regional funds on drug provision for patients with rare diseases were 20 regions in 2018 and 2020.

Conclusion

Conclusion. Consistent federalization of drug provision for patients with certain rare diseases in 2019–2020 led to a decrease in funding for the provision of drugs for rare diseases from regional budgets.

Compliance with ethical standards. The study does not require submission of the opinion of the biomedical ethics committee or other documents.

Contribution of the authors: Komarov I.A. — research concept and design, collection, processing of material, writing text, editing; Krasilnikova E.Yu. — research concept and design, collection, processing of material, writing text, editing; Aleksandrova O.Yu. — research concept and design, collection, processing of material; Zinchenko R.A. — research concept and design, collection, processing of material; Kutsev S.I. — research concept and design, collection, processing of material. All authors are responsible for the integrity of all parts of the manuscript and approval of the manuscript final version.

Acknowledgment

Acknowledgment. The study was carried out within the framework of the state assignment of the Ministry of Education and Science of Russia.

Conflict of interest

Conflict of interest. The authors declare no conflict of interest. 

Received

Received: February 11, 2022Accepted: March 23, 2022Published: April 28, 2023

редкие болезниорфанные лекарственные препаратылекарственное обеспечениездравоохранениефинансированиефедерализациябюджетрегионы РФrare diseasesorphan drugsdrug maintenancehealthcarefinancingfederalizationbudgetregions of the Russian FederationReferencesСоколов А.А., Александрова О.Ю. Нормативно-правовое регулирование медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями. Стандарты медицинской помощи и клинические рекомендации. Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2019; (7–8): 3–16. https://doi.org/10.26347/1607-2502201907-08003-016 EDN: https://elibrary.ru/gakskaSokolov A.A., Aleksandrova O.Yu. Legal regulation of medical care to patients with rare diseases. Standards of medical care and clinical guidelines. Problemy standartizatsii v zdravookhranenii. 2019; (7–8): 3–16. https://doi.org/10.26347/1607-2502201907-08003-016 EDN: https://elibrary.ru/gakska (in Russian)Комаров И.А., Красильникова Е.Ю., Селезнев Г.И. Финансирование в субъектах РФ лекарственного обеспечения пациентов с жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. Актуальность стандартизации финансирования с участием бюджетов федерального и регионального уровней. Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2019; (7–8): 86–98. https://doi.org/10.26347/1607-2502201907-08086-098 EDN: https://elibrary.ru/zsjirqKomarov I.A., Krasil’nikova E.Yu., Seleznev G.I. The financing of drug coverage for patients with life-threatening and chronic progressive rare (orphan) diseases resulting in reduced life expectancy or disability of citizens in the regions of the Russian Federation. The importance of standardization of the financing with the involvement of federal and regional budgets. Problemy standartizatsii v zdravookhranenii. 2019; (7–8): 86–98. https://doi.org/10.26347/1607-2502201907-08086-098 EDN: https://elibrary.ru/zsjirq (in Russian)Stolk P., Willemen M.J., Leufkens H.G. Rare essentials: drugs for rare diseases as essential medicines. Bull. World Health Organ. 2006; 84(9): 745–51. https://doi.org/10.2471/blt.06.031518Stolk P., Willemen M.J., Leufkens H.G. Rare essentials: drugs for rare diseases as essential medicines. Bull. World Health Organ. 2006; 84(9): 745–51. https://doi.org/10.2471/blt.06.031518Taruscio D., Vittozzi L., Stefanov R. National plans and strategies on rare diseases in Europe. Adv. Exp. Med. Biol. 2010; 686: 475–91. https://doi.org/10.1007/978-90-481-9485-8_26Taruscio D., Vittozzi L., Stefanov R. National plans and strategies on rare diseases in Europe. Adv. Exp. Med. Biol. 2010; 686: 475–91. https://doi.org/10.1007/978-90-481-9485-8_26Miller K.L., Lanthier M. Investigating the landscape of US orphan product approvals. Orphanet. J. Rare Dis. 2018; 13(1): 183. https://doi.org/10.1186/s13023-018-0930-3Miller K.L., Lanthier M. Investigating the landscape of US orphan product approvals. Orphanet. J. Rare Dis. 2018; 13(1): 183. https://doi.org/10.1186/s13023-018-0930-3Balwani M., Wang B., Anderson K.E., Bloomer J.R., Bissell D.M., Bonkovsky H.L., et al. Acute hepatic porphyrias: Recommendations for evaluation and long-term management. Hepatology. 2017; 66(4): 1314–22. https://doi.org/10.1002/hep.29313Balwani M., Wang B., Anderson K.E., Bloomer J.R., Bissell D.M., Bonkovsky H.L., et al. Acute hepatic porphyrias: Recommendations for evaluation and long-term management. Hepatology. 2017; 66(4): 1314–22. https://doi.org/10.1002/hep.29313Rigor J., Pinto S.A., Martins-Mendes D. Porphyrias: A clinically based approach. Eur. J. Intern. Med. 2019; 67: 24–9. https://doi.org/10.1016/j.ejim.2019.06.014Rigor J., Pinto S.A., Martins-Mendes D. Porphyrias: A clinically based approach. Eur. J. Intern. Med. 2019; 67: 24–9. https://doi.org/10.1016/j.ejim.2019.06.014Соколов А.А. Проблема редких болезней — результат и стимул прогресса в области биологии и медицины. Менеджер здравоохранения. 2012; (1): 8–14. https://www.elibrary.ru/owyhvvSokolov A.A. «Problem of rare diseases» is a result and incentive progress in the field of biology and medicine. Menedzher zdravookhraneniya. 2012; (1): 8–14. https://www.elibrary.ru/owyhvv (in Russian)Воробьев П.А. Редкие заболевания у взрослых. Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2016; (3–4): 3–9. https://www.elibrary.ru/vvwkjlVorob’ev P.A. Rare diseases in the adult. Problemy standartizatsii v zdravookhranenii. 2016; (3–4): 3–9. https://www.elibrary.ru/vvwkjl (in Russian)Соколов А.А., Александрова О.Ю., Кадыров Ф.Н. Высокотехнологичная медицинская помощь больным редкими заболеваниями — проблемы организации и финансирования. Менеджер здравоохранения. 2016; (6): 60–9. https://elibrary.ru/wmotmpSokolov A.A., Aleksandrova O.Yu., Kadyrov F.N. High-tech medical care for patients with rare diseases – problems of organization and financing. Menedzher zdravookhraneniya. 2016; (6): 60–9. https://elibrary.ru/wmotmp (in Russian)

The authors declare that there are no conflicts of interest present.